Избор на лекар и запис по телефона
, 7 (812) 409-93-64 7 (499) 519-32-81,7 (812) 409-93-64

Перспективи на антисенс медикамент за лечение на болестта на Хънтингтън

Лекарство, което може да се насочи към причината за болестта на Хънтингтън, бе безопасно и ефективно изпитано при мишки и маймуни, преди човешкия процес. На срещата на Американската академия по неврология ще бъде представен напредък.

Болестта на Хънтингтън (HD) е рядко, наследствено заболяване, което причинява неконтролирани движения, когнитивни и емоционални затруднения и смърт.

HD се движи от родител на дете чрез мутации в гена на huntingtin (HTT РНК). Тази мутация води до образуването на протеин на Huntingtin (HTT), което причинява заболяването. Дете, чийто родител има мутантен ген, ще има 50% шанс да наследи мутации.

Докато тетрабеназинът е одобрен от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) през 2008 г. за лечение на Хънтингтън, неволеви движения, които са симптом на болестта, но все още няма начин да се лекува или предотврати HD.

Йонис-HTTRx е антисенс лекарство, което потиска производството на протеин на huntingtin чрез "убиване" на гена.

Изследванията показват, че антисенс лекарства могат да помогнат за забавяне на прогресията на заболяването и могат да променят фенотипа на заболяването.

При модела на мишката дефицитът при движение се подобрява в рамките на един месец след началото на лечението. 2 месеца след края на лечението, движенията са възстановени до нормални.

Друго проучване на мишки показва подобрение 8 седмици след началото на лечението и това продължава поне 9 месеца след спиране на лечението.

При маймуни антисенс лекарството доведе до намаляване на експресията на гена и протеина на huntingtin в цялата централна нервна система, при нива, които са зависими от дозата.

Допълнителни тестове при мишки и маймуни предполагат, че IONIS-HTTRx се понася добре без ограничения на дозата и странични ефекти.

Следващата стъпка е да тестваме лекарството в човешкото тяло. Понастоящем е под фаза 1/2 клинични изследвания.

Лекарството се прилага в четири дози на месечни интервали. Ionis-HTTRx се инжектира в цереброспиналната течност в лумбарното пространство.

Изследователите ще оценят безопасността и поносимостта на лекарството в различни дози. Те също характеризират фармакокинетиката на лекарството и изследването на ефекта от терапията върху специфични биомаркери и клинични резултати.

Много е важно да има възможност за лечение, което би могло да промени хода на тази опустошителна болест. В момента има само лечения, които потискат симптомите на заболяването.

Сподели тази статия:

Йозеф Адисън

С упражняване и умереност, повечето хора могат да направят без медицина.

Нашата група VKontakte
Каним лекари
Каним практикуващите да съветват посетителите на сайта medican.info - научете повече .